遺伝学的検査にて脊髄性筋萎縮症 (SMA) と診断された方、生後6ヵ月以内にSMAの症状を示した方、または生後7ヵ月以下の患者さんを対象としたスピンラザ（ヌシネルセン）の高用量投与の臨床試験に参加していただける方を募集しています。
遺伝学的検査にて脊髄性筋萎縮症 (SMA) と診断された方、生後6ヵ月以内にSMAの症状を示した方、または生後7ヵ月以下の患者さんを対象としたスピンラザ（ヌシネルセン）の高用量投与の臨床試験に参加していただける方を募集しています。