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治験期間延長:スピンラザ(ヌシネルセン)の高用量投与の臨床試験 参加募集に関するお知らせ

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公開日:2022年11月24日(木)16:23

主な募集条件

  • 遺伝学的検査にて脊髄性筋萎縮症(SMA)と診断された方
  • 〔Ⅰ型の場合〕
      - 生後6ヵ月以内にSMAの症状を示した方
      - 生後7ヵ月以下の方
      - SMN2遺伝子コピー数が2の方

※ポスター・詳細はこちら

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