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【募集終了】治験期間延長:スピンラザ(ヌシネルセン)の高用量投与の臨床試験 参加募集に関するお知らせ
主な募集条件
遺伝学的検査にて脊髄性筋萎縮症(SMA)と診断された方
〔Ⅰ型の場合〕
- 生後6ヵ月以内にSMAの症状を示した方
- 生後7ヵ月以下の方
- SMN2遺伝子コピー数が2の方
※ポスター・詳細はこちら
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