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公開日:2024年01月17日

多くの都道府県でSMAが拡大新生児マススクリーニング検査の対象疾患となっています。
新生児スクリーニング検査によって「SMAかも知れない」と診断されたあかちゃんの保護者の方も参考にしていただけるように致しました。

【募集終了】治験期間延長：スピンラザ（ヌシネルセン）の高用量投与の臨床試験 参加募集に関するお知らせ

公開日:2023年07月21日

主な募集条件

• 遺伝学的検査にて脊髄性筋萎縮症（SMA）と診断された方
• 〔Ⅰ型の場合〕
    - 生後6ヵ月以内にSMAの症状を示した方
    - 生後7ヵ月以下の方
    - SMN2遺伝子コピー数が2の方

※ポスター・詳細はこちら

遺伝子治療薬（髄腔内投与）の治験に関するお知らせ

公開日:2023年06月23日

この治験に参加可能な方

• 遺伝子検査で脊髄性筋萎縮症と診断された方
• 生後18ヶ月未満の間にSMAの症状を示した方
• 年齢：２歳から５歳　など

※ポスター・詳細はこちら

治験期間延長：スピンラザ（ヌシネルセン）の高用量投与の臨床試験 参加募集に関するお知らせ

公開日:2022年11月25日

主な募集条件

• 遺伝学的検査にて脊髄性筋萎縮症（SMA）と診断された方
• 〔Ⅰ型の場合〕
    - 生後6ヵ月以内にSMAの症状を示した方
    - 生後7ヵ月以下の方
    - SMN2遺伝子コピー数が2の方

※ポスター・詳細はこちら

スピンラザ（ヌシネルセン）の高用量投与の臨床試験 参加募集に関するお知らせ

公開日:2022年08月19日

遺伝学的検査にて脊髄性筋萎縮症 (SMA) と診断された方、生後6ヵ月以内にSMAの症状を示した方、または生後7ヵ月以下の患者さんを対象としたスピンラザ（ヌシネルセン）の高用量投与の臨床試験に参加していただける方を募集しています。

※ポスター・詳細はこちら

事務局より重要なお知らせ!!

公開日:2022年07月08日

ニュースレターNo.７ができましたので、登録の方にお送りしております。

転居により返送が多くなっております。
早急に新住所を事務局まで メール(このメールアドレスはスパムボットから保護されています。閲覧するにはJavaScriptを有効にする必要があります。)または郵送にて、お知らせくださいますようお願いいたします。

ニュースレターNo.７ (2022.7)を発行しました

公開日:2022年07月08日

新規治療薬のご紹介、新生児スクリーニングの現状、主に日本が関与している治験情報、日本における疫学調査結果についての記事を掲載しています。

＊記事の閲覧はこちらへ　（登録者専用ページ）

脊髄性筋委縮症Ⅰ型治療薬（単回点滴静注）の治験の参加募集に関するお知らせ

公開日:2020年02月03日

脊髄性筋萎縮症1型と診断された未治療、生後6か月未満の患者さんを対象とした単回点滴静注の治験に参加していただける方の募集を開始しました。

※ポスター・詳細はこちら

脊髄性筋萎縮症治療薬（飲み薬）の治験の参加者募集に関するお知らせ。

公開日:2018年06月29日

Ⅱ型/Ⅲ型脊髄性筋萎縮症の患者さんを対象とした飲み薬の治験に参加していただける方の募集は終了しました。

Ⅰ型脊髄性筋萎縮症の患者さんを対象とした飲み薬の治験に参加していただける方の募集は継続中です。

＊ポスター・詳細はこちら

脊髄性筋萎縮症Ⅰ型治療薬（飲み薬）の治験の参加者募集に関するお知らせ

公開日:2018年11月29日

Ⅰ型脊髄性筋萎縮症の患者さんを対象とした飲み薬の治験に参加していただける方の募集は終了しました。